中新網(wǎng)蘇州9月5日電 (記者 鐘升)一份蒸蛋、一份水豆腐，一些已泡至軟爛的黃豆和菜梗。發(fā)布會(huì)開始前，每個(gè)座位上放置的一套重癥肌無力(簡(jiǎn)稱MG)患者長(zhǎng)年累月的病號(hào)飯，讓人們略微“品味”到罹患這種罕見病的個(gè)中滋味。重癥肌無力創(chuàng)新藥艾加莫德(衛(wèi)偉迦)上市新聞發(fā)布會(huì)5日在江蘇蘇州舉行。當(dāng)天，北京、上海、江蘇、江西等全國(guó)十多個(gè)省市開出首批處方，為這一罕見病的患者帶來全新的治療選擇。

　　今年43歲的胡大哥來自山西大同，本是一名身體健壯的退伍軍人。2020年3月，胡大哥感到眼皮不舒服，眼瞼開始下垂，上班開車要專門用一只手撐著眼皮。胡大哥也去醫(yī)院求過醫(yī)，卻始終查不出具體的病癥。一年后，病癥愈發(fā)嚴(yán)重：嘴角無力，難以微笑；咀嚼吞咽無力，最愛吃的排骨也啃不動(dòng)；胸悶氣短，回6樓的家要中途休息四五次。一次，在和親友的閑聊時(shí)，親友提到了重癥肌無力這一罕見病，胡大哥這才發(fā)現(xiàn)自己病情的“真兇”。

　　重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)－肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞。對(duì)于患者來說，微笑、呼吸、吞咽都成了一種奢望。

　　在1993年曾紅極一時(shí)的電視劇《過把癮》中，王志文飾演的男主角方言即罹患重癥肌無力。目前，重癥肌無力在我國(guó)的年發(fā)病率為0.68/10萬人。2018年，全身型重癥肌無力(簡(jiǎn)稱gMG)被納入國(guó)家衛(wèi)健委等部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。

　　據(jù)再鼎醫(yī)藥醫(yī)學(xué)事務(wù)部執(zhí)行總監(jiān)李想介紹，大多數(shù)gMG患者有IgG自身抗體，其中約有75%至80%為乙酰膽堿受體(AchR)抗體陽性患者。艾加莫德通過其獨(dú)特的作用機(jī)制能清除體內(nèi)的致病性IgG抗體，在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出。今年6月底，艾加莫德獲國(guó)家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)上市。

　　近年來，隨著健康中國(guó)建設(shè)的推進(jìn)，我國(guó)對(duì)罕見病的重視度也不斷增加。截至今年2月底，已有199種罕見病藥物在全球上市，涉及87個(gè)病種。其中，103種藥物在中國(guó)上市，涉及47種罕見病。2022年，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄共新增了111個(gè)藥品，罕見病新藥等成為醫(yī)保談判焦點(diǎn)。再鼎醫(yī)藥首席商務(wù)官、大中華區(qū)總裁梁怡透露，目前，通過2023國(guó)家醫(yī)保藥品目錄初審的藥品名單之中，共有25款目錄外的罕見病用藥，其中也包含“艾加莫德α注射液”。

　　出席發(fā)布會(huì)的中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)醫(yī)藥政策專委會(huì)副主任委員、國(guó)家衛(wèi)健委第二屆罕見病診療與保障專家委員會(huì)委員劉軍帥表示：“用藥可及性很大程度上決定了疾病的規(guī)范治療水平與診療效果，對(duì)以 gMG為代表的罕見病診療而言尤其如此。創(chuàng)新藥物的上市，為gMG患者重燃回歸正常生活與工作的希望。期待社會(huì)各界攜手，共同探索多方共付模式，形成有罕見病特色的保障體系，讓 gMG患者能有更多的診療及用藥選擇。”

　　由中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)發(fā)起、再鼎醫(yī)藥公益支持的國(guó)內(nèi)首個(gè) gMG患者關(guān)愛平臺(tái)——重癥肌無力加油站也于當(dāng)天正式上線。

　　通過在海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)參與艾加莫德的“先行先試”項(xiàng)目后，胡大哥說：“現(xiàn)在我自身感覺非常好。第三次用藥后，我把握力器捏到了50多千克，超過一般人。”他希望隨著更多治療罕見病的創(chuàng)新藥物的推出，自己能在和親友的合影中重拾微笑，能自己開著車游遍祖國(guó)的大好河山，能與家人長(zhǎng)久相伴。(完)