【閱讀提示】愛不罕見！超80種罕見病用藥進醫保

　　光明網評論員：2024年2月29日，是第17個國際罕見病日。前不久，最新版國家醫保藥品目錄調整新增15個目錄外罕見病用藥，覆蓋16個罕見病病種，一些長期未得到有效解決的罕見病，如戈謝病、重癥肌無力等均在其列。迄今，超過80種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄名單。這有望為我國2000多萬名罕見病患者帶來福音。

　　梳理一番就能發現，近些年罕見病用藥保障不斷發力。2018年，第一批罕見病目錄發布，2023年，第二批罕見病目錄出爐，短短幾年時間，相關機制迅速建立，社會對罕見病的認知也快速提升。可以說，這是個跨越式的進步。

　　雖名為罕見病，但由于我國人口基數較大，其絕對數量并不低。而罕見病由于可用藥物少、價格較高，一旦罹患對家庭來說就構成了巨大的負擔。社會如何兜底，也考驗著醫保制度的成色。

　　將罕見病用藥納入醫保藥品目錄，當然是最有效的一種辦法。這不僅可以大幅改善藥物的可及性和可負擔性，也會刺激藥企進行藥物投放和藥物研發。據《2024中國罕見病行業趨勢觀察報告》（下稱《報告》）稱，截至2023年底，基于兩批罕見病目錄的發布，中國目前已有165種罕見病藥物上市，覆蓋92種罕見病種。

　　同時為加強罕見病藥物研發，《醫藥工業發展規劃指南》《“十四五”醫藥工業發展規劃》等一系列文件密集出臺，引導企業加強研發治療罕見病特效藥物；北京兒童醫院等醫療和科研機構對罕見病用藥的研發和評價作出相應布局。罕見病用藥狀況，確實在快速改善。

　　當然，當前罕見病用藥保障也存在一些新課題。據《報告》所稱，目前存在一些諸如進入醫保目錄的罕見病藥物地方保障落地情況差距大、部分進入醫保目錄的藥品無法在醫院購買等問題，一些“最后一公里”的堵點仍需打通，這也意味著罕見病用藥保障沒有終點，仍需要各方努力臻于完善。

　　而從醫保本身來說，在總量有限的情形下，如何給罕見病用藥留足配額，也是一種非常細致的“切蛋糕”。病人是平等的，每一個患病的人都希望自己得到最大程度的關照。但作為一種集體性的制度安排，做好罕見病用藥保障、或者說任何疾病的用藥保障，仍需要醫?；鸩粩嘧龃蟮案?，充實資金量。只有在醫保基金足夠充裕的情況下，疾病保障的水位才會整體抬升，罕見病患者自然也會受惠于這種整體趨勢，得到更多的托舉。

　　此外，有業內人士建議可以通過建立專項基金或對相關藥企進行稅收減免等措施，從其他角度著手豐富保障體系。這些建議確實值得聆聽。人們應當拓展思路，通過各種辦法激活各路社會力量，共同為罕見病患者提供更多可能的援助。

　　事實上，人們和罕見病的斗爭，也是人類和疾病斗爭的縮影。有數據顯示，目前全球已確認的罕見病超7000種，并以每年250-280種的速度遞增，罕見病依然在以出人意料的方式，給許許多多的家庭帶來重創。人類只能以越挫越勇、遇強則強的姿態，和罕見病較量。

　　而想取得一場場“戰役”的勝利，不只是依靠醫學，也得依靠“社會學”——社會利益的分配設計，公共政策的制定出臺。從這個角度說，我們所有人都在和罕見病戰斗，解決罕見病問題也是人類整體的勝利。

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